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疾病小鼠模型

F8-KO

構建策略:瑞思元采用CRISPR/Cas9基因編輯技術設計gRNA,在B6背景鼠的基礎上敲除 F8 基因序列,獲得 F8 敲除小鼠。

品系名稱:C57BL/6J-F8 em1/Rise 

品系類型:Knockout 

品系編號:CAS1254 

品系描述:目標 X 染色體連鎖突變等位基因純合的小鼠可存活且可育。純合雌性和雜合雄性的正常因子 VIII 活性不到 1%,且凝血時間較長。因此基因鑒定剪尾時應小心,受影響小鼠的尾巴剪過后必須立即燒灼,否則小鼠將在數小時內因失血過多而死亡。只有年齡達到4 周或以上的小鼠才應剪尾。已發表的報告表明該類小鼠關節或軟組織容易自發出血,并且出生時沒有明顯的出血困難。這些小鼠囊括了血友病A 的關鍵特征,并為探索基因治療策略提供了一個極好的模型。 

應用領域:血友病

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